列举其他如杜氏肌营养不良、血友病等罕见病的治疗研究进展。

三、CRISPR 技术治疗罕见遗传病的最新进展

（一）提高编辑效率和准确性

新的改良策略和技术手段，如优化 gRNA 设计、使用高保真 Cas 蛋白等。

（二）体内基因编辑的发展

通过病毒载体或纳米颗粒等将编辑工具递送到体内进行基因修复。

（三）联合治疗策略

与其他治疗方法（如细胞治疗、基因治疗）相结合，提高治疗效果。

四、面临的挑战

（一）脱靶效应

探讨脱靶编辑可能导致的潜在风险和应对策略。

（二）伦理问题

涉及人类生殖细胞编辑、基因编辑婴儿等伦理争议和规范。

（三）免疫反应

患者对基因编辑工具可能产生的免疫排斥反应及解决途径。